2025 年 4 月 25 日，国家药品监督管理局批准诺诚健华旗下奥布替尼片(orelabrutinib)用于成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）一线治疗。至此，这款高选择性 BTK 抑制剂在国内适应症扩展至4 项，此前已覆盖复发 / 难治性 CLL/SLL、套细胞淋巴瘤(MCL)和边缘区淋巴瘤(MZL)患者。

创新机制：精准靶向，高效抑制肿瘤

奥布替尼是新一代高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过阻断 B 细胞受体信号通路，抑制 B 细胞异常增殖与存活。其独特分子结构赋予高靶点选择性与亲和力，可更精准作用于 BTK 蛋白，减少对其他激酶的脱靶效应，从而在强效抑制肿瘤细胞生长扩散的同时，降低全身毒性风险。

奥布替尼

临床数据：一线治疗缓解深度与安全性双优

在 2024 年美国血液学会(ASH)年会公布的cwCLL-001 多中心研究中，奥布替尼联合氟达拉滨、环磷酰胺及奥妥珠单抗(OFCG 方案)用于初治 CLL 患者(包括携带高危特征者)展现显著疗效：

展开剩余53%

6 周期后：外周血微小残留病灶阴性(PB-uMRD)率达 95%，骨髓微小残留病灶阴性(BM-uMRD)率 86%，完全缓解率(CR/CRi)59%;

12 周期后：PB-uMRD 率维持 95%，BM-uMRD 率提升至 91%，CR/CRi 率达 77%。

2023 年 ASH 年会数据进一步支持该方案早期疗效：

3 周期后：19 例可评估患者中，外周血 MRD 阴性率 75%，骨髓 MRD 阴性率 57.9%，客观缓解率(ORR)100%，CR 率 38.9%;

6 周期后：14 例可评估患者 PB-uMRD 与 BM-uMRD 阴性率分别达 100% 和 85.7%，CR 率提升至 57.1%。

安全性特征：高选择性带来更低毒副作用

奥布替尼的高靶点选择性使其在临床试验中表现出可控的安全性 profile。多项研究显示，其脱靶效应相关不良反应显著减少，常见不良事件(如头痛、中性粒细胞减少、皮疹等)多为轻至中度，可通过剂量调整或对症治疗管理。在复发难治性 MZL 等适应症试验中，未发现新的安全信号，进一步验证了其长期用药的安全性。

临床意义：为血液肿瘤患者带来更多治疗选择

随着一线治疗适应症的获批，奥布替尼成为国内 CLL/SLL 患者全程管理的重要药物。其 “高效低毒” 的特性不仅为初治患者提供了深度缓解与长期生存的可能，也为后续治疗策略优化奠定了基础，有望推动血液肿瘤治疗向 “精准化、个体化” 方向进一步发展。

发布于：北京市